Νέα εποχή για τον διαβήτη Τύπου 1: Μία δόση φέρνει ελπίδα για οριστική ίαση!
Νέα εποχή για τον διαβήτη Τύπου 1: Μία δόση φέρνει ελπίδα για οριστική ίαση! Πρωτοποριακή θεραπεία απαλλάσσει τους ασθενείς από την ινσουλίνη
Νέα εποχή για τον διαβήτη Τύπου 1: Μία δόση φέρνει ελπίδα για οριστική ίαση!
Σύμφωνα με τα εντυπωσιακά αποτελέσματα, 10 από τους 12 συμμετέχοντες στη μελέτη δεν χρειάστηκαν ούτε μία δόση ινσουλίνης για ένα ολόκληρο έτος, ενώ κάποιοι από αυτούς πριν τη θεραπεία απαιτούσαν έως και δύο δόσεις ημερησίως. Αυτό το επίτευγμα έχει οδηγήσει τους ειδικούς να μιλούν ανοιχτά για πλήρη ίαση της νόσου, προσφέροντας μια νέα, τεράστια ελπίδα στους ασθενείς.
Η θεραπεία, γνωστή ως ζιμισλεσέλη, είναι μια πειραματική κυτταρική θεραπεία βασισμένη σε βλαστικά κύτταρα. Όπως δήλωσε ο Dr. Michael R. Rickels, ιατρικός διευθυντής του Προγράμματος Μεταμόσχευσης Νησιδίων Παγκρέατος στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια, πρόκειται για μια εφάπαξ έγχυση νησιδιακών κυττάρων που προέρχονται από αλλογενή βλαστικά κύτταρα. Αυτά τα κύτταρα, πλήρως διαφοροποιημένα και ικανά να παράγουν ινσουλίνη, χορηγούνται στην πυλαία φλέβα για ενδοηπατική εμφύτευση, σε συνδυασμό με ανοσοκαταστολή.
Η Vertex, η εταιρεία που παρασκευάζει το φάρμακο, αναφέρει ότι η ζιμισλεσέλη έχει την εκπληκτική ιδιότητα να αποκαθιστά την ικανότητα του οργανισμού να ρυθμίζει τα επίπεδα γλυκόζης, επαναφέροντας τη φυσιολογική λειτουργία των κυττάρων των νησιδίων του παγκρέατος, συμπεριλαμβανομένης της παραγωγής ινσουλίνης που ανταποκρίνεται στη γλυκόζη.
Η κλινική δοκιμή FORWARD-101 (Στάδιο 1/2) επικεντρώθηκε σε ενήλικες ασθενείς με μακροχρόνιο διαβήτη τύπου 1, οι οποίοι αντιμετώπιζαν σοβαρά υπογλυκαιμικά επεισόδια και μειωμένη υπογλυκαιμική ευαισθησία. Τα χαρακτηριστικά των συμμετεχόντων περιλάμβαναν μέση ηλικία 42 έτη, μέση διάρκεια διαβήτη 22 έτη, και εξάρτηση από ινσουλίνη για τουλάχιστον 5 χρόνια.
Τα αποτελέσματα μετά την έγχυση της ζιμισλεσέλης ήταν συγκλονιστικά:
- Και οι 12 συμμετέχοντες έδειξαν επιτυχημένη εμφύτευση και λειτουργία των νησιδίων, με παραγωγή ενδογενούς πεπτιδίου C που ανταποκρίνεται στη γλυκόζη, καθ’ όλη τη διάρκεια του ενός έτους παρακολούθησης.
- Όλοι οι ασθενείς είχαν γλυκοζυλιωμένη αιμοσφαιρίνη μικρότερη από 7% και πέρασαν πάνω από το 70% του χρόνου τους στο εύρος γλυκόζης-στόχο (70 mg/dL έως 180 mg/dL).
- Δεν παρουσιάστηκαν σοβαρά υπογλυκαιμικά επεισόδια από την 90ή ημέρα έως το τέλος του έτους.
- Παρατηρήθηκε μείωση της χρήσης εξωγενούς ινσουλίνης κατά μέσο όρο 92%, με το 83% των συμμετεχόντων (10 από τους 12) να μην χρειάζονται πλέον ινσουλίνη μετά από ένα έτος.
«Η μελέτη μας έδειξε ότι τα νησίδια που προέρχονταν από βλαστικά κύτταρα εμφυτεύτηκαν, παρήγαναν ενδογενή ινσουλίνη και αποκατέστησαν τη φυσιολογική λειτουργία των νησιδίων, οδηγώντας σε βελτιωμένο γλυκαιμικό έλεγχο, εξάλειψη σοβαρών υπογλυκαιμικών επεισοδίων και ανεξαρτησία από την ινσουλίνη σε άτομα με διαβήτη τύπου 1», έγραψαν οι ερευνητές στο NEJM.
Η ζιμισλεσέλη αποδείχθηκε καλά ανεκτή, με τις πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες να περιλαμβάνουν διάρροια, πονοκέφαλο και ναυτία. Το προφίλ ασφάλειας είναι συνεπές με την ανοσοκαταστολή και τις επιπλοκές από μακροχρόνιο διαβήτη.
«Η θεραπεία με βλαστικά κύτταρα δείχνει τεράστιες υποσχέσεις για τον μετασχηματισμό της φροντίδας του διαβήτη τύπου 1, προσφέροντας πραγματική ελπίδα για ανεξαρτησία από την ινσουλίνη», δήλωσε ο Marlon Pragnell, PhD, αντιπρόεδρος έρευνας και επιστήμης της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας.
Οι ερευνητές υποστηρίζουν την περαιτέρω διερεύνηση της ζιμισλεσέλης σε μεγαλύτερες και μακροχρόνιες μελέτες. Η φάση 3 της κλινικής δοκιμής βρίσκεται ήδη σε εξέλιξη, με την εγγραφή περίπου 50 ατόμων να αναμένεται να ολοκληρωθεί μέχρι το τέλος του καλοκαιριού. Αυτά τα ευοίωνα νέα ανοίγουν νέους ορίζοντες στην αντιμετώπιση του διαβήτη τύπου 1, προσφέροντας μια πραγματική προοπτική για μια ζωή χωρίς ινσουλίνη και χωρίς τους κινδύνους των υπογλυκαιμικών επεισοδίων.
